Origami Therapeutics, Inc.

事業内容

Origami Therapeutics, Inc.は、体内から毒性タンパク質を除去することで、疾患の進行を遅らせたり止めたりする可能性を持つ、新規protein degraderを開発するバイオテクノロジー企業。臨床で成功する可能性が最も高いsmall moleculeを選定するため、独自に開発したヒト疾患モデルを活用したdrug discovery platformを構築している。最初の対象疾患は、遺伝子変異によって引き起こされる、進行性で最終的に死に至るHuntington’s disease。すでに、毒性を持つ変異タンパク質を減少させ、ヒト疾患ニューロンにおける変異タンパク質由来の毒性を抑制し、脳内へ到達するsmall moleculeを特定している。このアプローチは、他の神経疾患における従来「undruggable」とされてきた標的にも幅広く適用できると見込んでいる。