Perlara
Winter 2016活動中希少疾患の親のためのYCをつくる
- サマリー
- 希少疾患の患者家族などと共同で、治療薬候補を探索し臨床開発する分散型biotech
- 課題
- 希少疾患の患者家族は、自身の疾患向け治療薬の研究開発を進めにくい
- 解決策
- PerlQuestsとgene-edited patient avatarsで既存薬を探索し、ArkBaseの予測に基づき臨床試験を進める
AI による要約
- 所在地
- San Francisco, CA, USA; Oakland, CA, USA; Remote
- チーム規模
- 1 人
事業内容
Perlara 1.0（2014年2月〜2019年2月）では、希少疾患の患者家族、企業、インパクト投資家とともに、PerlQuestと呼ばれる初期R&Dのジョイントベンチャーを立ち上げた。遺伝子編集した患者アバターを使って、別の疾患への転用が可能な薬剤をスクリーニングし、予測型R&Dエンジン「ArkBase」の構築を目指した。ArkBaseの予測に基づくプログラムを収益化するため、臨床開発対象のアセットを軸としたNewCosを選択的にスピンアウトする計画を立てた。 Perlara 1.5（2019年3月〜2020年4月）は、1人で運営するバーチャルな臨床開発会社への移行期にあたる。この期間に、PMM2-CDGおよびNGLY1-CDDGの治療を目的として、epalrestatとaripiprazoleのdrug repurposing試験をMayo Clinicで開始した。 Perlara 2.0（2020年5月〜）：初の分散型・分布型バイオテック